Soigner pour dix fois moins cher : le système « caché » qui recycle de vieux médicaments

Le médicament qui vous soignera peut-être demain n’est pas forcément une molécule inédite, mise au point pour des milliards d’euros. Il dort peut-être déjà dans une pharmacie, prescrit depuis vingt ans contre une tout autre maladie. C’est l’idée que défend une recherche du King’s College London publiée le 17 juin : il existe, à côté des grands laboratoires, un système de mise au point de traitements dix fois moins coûteux, et largement invisible. Les essais cliniques de phase avancée qu’il mène sont financés à moins de 10 % du coût rapporté par l’industrie pharmaceutique.

Un système de soin « caché »

L’étude, signée du juriste Johnathon Liddicoat et de ses collègues, porte un titre qui dit son ambition : « La République de la médecine translationnelle ». Le constat est net : une part des avancées thérapeutiques ne vient pas des grands laboratoires, mais d’hôpitaux et d’universités qui testent, sur leurs propres patients, de nouveaux usages de médicaments déjà sur le marché. Comme ces traitements ne sont plus protégés par un brevet, cette recherche reste discrète. Personne n’a d’intérêt commercial à la mettre en avant à grand renfort de communication.

C’est pourtant là, selon les auteurs, que se cache un gisement de soins abordables. Là où l’industrie concentre ses moyens sur des molécules nouvelles, rentables parce que brevetables, le monde hospitalier et académique explore ce que les médicaments existants savent faire d’autre. Souvent contre des maladies pour lesquelles il n’existait rien.

Nous touchons ici à un angle mort. Ce système avance sans moteur financier : un médicament sans brevet n’attire ni capitaux ni campagnes de promotion, et les essais reposent sur des fonds publics, des associations de patients ou la seule ténacité des équipes hospitalières. Les auteurs plaident donc pour un soutien dédié, plusieurs pays lançant déjà des programmes pour reconnaître ces travaux. Chaque essai qui aboutit, ici, peut faire baisser durablement la facture d’un traitement pour la collectivité, pas seulement pour un patient.

Derrière ces paillasses, des chercheurs poursuivent un objectif simple : tirer le maximum de ce que l’on a déjà sous la main.

Pourquoi c’est dix fois moins cher

L’économie tient à ce que l’on ne refait pas. Un médicament déjà autorisé a franchi les étapes les plus lourdes : sa sécurité est connue, ses effets indésirables documentés, sa fabrication maîtrisée. Tester un nouvel usage revient donc à sauter une grande partie de la facture, celle de la découverte et des premières phases de sécurité, pour ne financer que la démonstration d’efficacité.

L’étude résume cela par trois obstacles classiques de la recherche pharmaceutique : l’expertise, le risque et le capital. Tous trois s’abaissent quand on repositionne un générique. L’expertise, parce que la molécule est déjà bien étudiée et fabriquée. Le risque, parce que la survie financière d’aucune entreprise ne dépend de l’autorisation du produit. L’économie ne se fait donc jamais sur la qualité de la preuve, mais sur tout ce qu’il n’y a pas à refaire une seconde fois.

Le graphique ci-dessous met ce rapport en perspective : pour un même essai de phase avancée, le coût financé dans le circuit hospitalo-universitaire tombe sous la barre des 10 % de la référence industrielle.

Ajoutez-y l’atout propre des hôpitaux : ils ont les patients, l’expertise clinique et un intérêt direct, mieux soigner, là où une entreprise a besoin d’un retour sur investissement. C’est ainsi qu’un anticancéreux a pu être redirigé contre une grande cause de cécité, ou qu’un vieux médicament de la tension a été étudié face à des bactéries résistantes. Les laboratoires, eux, s’intéressent au repositionnement tant que la molécule rapporte : ils obtiennent en moyenne une trentaine de nouvelles autorisations d’usage par an pour leurs médicaments encore protégés, selon l’étude. Mais une fois le générique arrivé, la concurrence efface l’intérêt commercial, ils s’en détournent, et c’est précisément là que le système hospitalo-universitaire prend le relais.

En France, le cas d’école du baclofène

Le repositionnement n’a rien d’abstrait pour les patients français. Le baclofène, prescrit depuis des décennies contre la spasticité musculaire, a fait l’objet en mars 2014 d’une recommandation temporaire d’utilisation de l’ANSM pour la dépendance à l’alcool, un usage très éloigné de celui d’origine. C’est même le tout premier médicament entré dans cette procédure en France. L’histoire a connu des débats, des révisions de dose et un long encadrement, preuve que repositionner ne se fait pas sans précautions. Des essais publics français, comme l’étude Bacloville, ont été menés pour mesurer son efficacité réelle, exactement le type de travail que décrit la recherche britannique. Mais cette voie a ouvert une option de soin à des patients en échec thérapeutique, à partir d’un produit déjà connu et bon marché. Aucune molécule nouvelle n’a eu à être inventée pour cela.

Ce que cette recherche change pour nous tient en une idée simple : l’innovation utile n’est pas seulement devant nous, dans des molécules à inventer. Une partie est derrière nous, déjà sur les étagères. À condition qu’un hôpital ou une université ait les moyens d’aller la chercher.

Reste à donner à ce système discret les moyens de ses promesses : ce qui se joue, au fond, c’est l’accès du plus grand nombre à des traitements qui existent déjà.

Questions courantes

Qu’est-ce que le « repositionnement » d’un médicament ?

Réponse courte : c’est donner un nouvel usage thérapeutique à un médicament déjà autorisé pour une autre maladie, sans repartir de zéro.

Pourquoi est-ce moins cher qu’un nouveau médicament ?

Réponse courte : parce que la sécurité et la fabrication sont déjà établies ; il ne reste qu’à démontrer l’efficacité sur le nouvel usage, soit moins de 10 % du coût d’un essai industriel.

Un médicament repositionné est-il aussi sûr ?

Réponse courte : son profil de sécurité est connu, mais chaque nouvel usage doit être évalué et encadré ; le cas du baclofène a montré l’importance des doses et du suivi.

Article créé en collaboration avec l’IA.